Statoquotidiano.it, 23 novembre 2024. Sangiovanni Rotondo – Farmaci in grado di contrastare la SLA, (Sclerosi Laterale Amiotrofica): sono l’obiettivo a cui lavora costantemente, presso l’Istituto di Medicina Rigenerativa di Casa Sollievo della Sofferenza, l’Unità Produttiva per Terapie Avanzate (UPTA).
Una squadra di ricercatori dal cuore grande che negli ultimi tempi sta conseguendo risultati degni di nota e che possono rappresentare per lo meno un barlume di speranza per chi combatte ogni giorno con certe patologie.
A parlarne con i lettori di Statoquotidiano, Daniela Profico, biotecnologa di Pescara, e dirigente dell’UPTA in parola, che lavora a tale progetto fin dalla sua fondazione.
Dottoressa Profico, ci spiegherebbe in cosa consiste il progetto UPTA?
“Il progetto cui fa capo l’Unità Produttiva per Terapie Avanzate (UPTA), di Casa Sollievo della Sofferenza, consiste in una officina farmaceutica, autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), alla produzione di prodotti medicinali per terapie cellulari. In particolare, al momento ci occupiamo di produrre un farmaco a base di cellule staminali neurali per il trattamento sperimentale di patologie neurodegenerative.
Casa Sollievo della Sofferenza è infatti sponsor di un trial clinico di fase II che ha come obiettivo quello di verificare l’efficacia del nostro farmaco in pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica, una patologia rara per la quale al momento non esiste un trattamento efficace.
La sperimentazione clinica di cui ci occupiamo è unica al mondo, perché oltre ad essere in fase II, cioè avendo già superato il primo step sperimentale per la verifica della sicurezza, è un progetto interamente no profit ed ha vinto un finanziamento nell’ambito del bando PNRR 2021 dove è risultata prima nella sezione Ricerca su patologie rare”.
Da quanto tempo è stato avviato?
“Come dicevo, l’UPTA è parte di Casa Sollievo della Sofferenza, più precisamente dell’Istituto di Medicina Rigenerativa, ed è stata realizzata grazie ad un finanziamento del bando PON 2007-2013 della Comunità Europea.
UPTA.
Inoltre, – così come l’Istituto di riferimento – è stata inaugurata nel 2015, ma il progetto che porta avanti ha radici profonde nel lavoro del Direttore Scientifico di Casa Sollievo della Sofferenza, il Prof. Angelo Luigi Vescovi, con il quale io stessa collaboro da 14 anni, che nei primi anni ’90 aveva già partecipato alla scoperta dell’esistenza delle cellule staminali neurali e da allora guida la ricerca in questo campo”.
Quali sono i risultati più importanti conseguiti fino ad oggi?
“Ad oggi l’UPTA è l’unica officina farmaceutica per Terapie Avanzate autorizzata dall’AIFA nel sud Italia e la sua sola esistenza, in un momento storico di difficoltà per il mondo della ricerca no profit, è già un successo.
Negli ultimi due anni, oltre ad aver ricevuto il finanziamento per la conduzione del trial clinico sulla SLA, la nostra Unità ha anche vinto una sovvenzione dal Piano Nazionale Complementare al PNRR per lo sviluppo di una piattaforma di produzione di cellule staminali pluripotenti indotte (IPS) da distribuire a chiunque sia interessato a sviluppare farmaci o modelli in vitro di malattia.
Entro dicembre 2024, concluderemo il trattamento dei pazienti previsti dalla Fase A del trial clinico sulla SLA e inizieremo a prepararci per la fase B”.
Dottoressa, ci racconterebbe episodi recenti sull’esperienza finora vissuta nell’ambito di un progetto così importante per la difesa della vita umana?
“Devo dire, purtroppo, che il 2024 si è svolto fin qui come un anno molto faticoso, uno di quelli in cui sembra che tutto vada storto e la malasorte si stia accanendo con un certo gusto su di noi. Però, a conti fatti, emerge che è anche un anno di grande lavoro di squadra ed è questo che vorrei raccontare, di come un team giovane sia stato lanciato nel vortice di una sperimentazione clinica di fase II uscendone molto più unito, a volte ammaccato ma mai abbattuto e con tanta voglia di continuare a lavorare a questo progetto”.
Cosa direbbe ai pazienti e alle famiglie che vivono il problema della SLA?
“Per prima cosa, a nome dell’UPTA e di tutto il team che si occupa di questo trial clinico, voglio ringraziare i pazienti che si sono fidati di noi e hanno accettato di far parte della sperimentazione.
Sappiamo che non è una decisione che si prende a cuor leggero e vorremmo che sapessero quanto ci onora la loro partecipazione.
Siamo consapevoli che nel nostro lavoro sono riposte grandi speranze e non possiamo fare promesse purtroppo, né offrire garanzie.
Posso però dire a tutti i pazienti che noi ci stiamo mettendo tutto l’impegno e tutto il cuore possibile e continueremo a lavorare tenendo sempre come unico obiettivo il loro benessere”.
